Amerikan Kalp Derneği'nde sunulan ve New England Tıp Dergisi'nde yayınlanan bulgular, kardiyovasküler hastalıkların önlenmesinde potansiyel bir dönüm noktası olarak görülüyor.
TEK SEFERLİK TEDAVİ ÖMÜR BOYU KORUMA SAĞLAYABİLİR
İsviçreli biyoteknoloji şirketi CRISPR Therapeutics, 15 katılımcının katıldığı Faz 1 çalışmasını duyurdu. CTX310 adı verilen tedavi, en yüksek dozda LDL kolesterolü %49 ve trigliseridleri ortalama %55 oranında azalttı.
Bu azalmalar sadece iki hafta içinde ortaya çıktı ve en az 60 gün boyunca stabil kaldı. Tedavi, karaciğer hücrelerindeki ANGPTL3 genini kalıcı olarak devre dışı bırakmak için CRISPR-Cas9 teknolojisini kullanıyor.
Bu yöntem, kalp hastalıklarına karşı koruma sağlayan nadir bir doğal mutasyonu taklit ediyor.
Cleveland Clinic'ten Dr. Luke Laffin, bunun hem LDL kolesterolü hem de trigliseridleri aynı anda düşüren "eşi benzeri görülmemiş" bir tedavi olduğunu söyledi.
Haziran 2024 ile Ağustos 2025 arasında yürütülen araştırmada, üç katılımcı ilaçla düzelen hafif infüzyon reaksiyonları yaşadı. 51 yaşındaki bir katılımcı ise en düşük dozu aldıktan altı ay sonra hayatını kaybetti.
Araştırmacılar, bu ölümün tedaviyle ilgisi olmadığını ve ileri düzeyde önceden var olan kardiyovasküler hastalıktan kaynaklandığını tespit etti.
CRISPR Therapeutics, CTX310'u 2026 yılında Faz 1b çalışmalarına geçirmeyi planlıyor.
